Perjantai 20.7.2018

Yksi pistos maksaa 83 000 €: Jättääkö Suomi harvinaisesta sairaudesta kärsivät lapset hoitamatta?

Jaa artikkeli:
Luotu: 
27.2.2018 18:33
Päivitetty: 
27.2.2018 18:36
  • Kuva: All Over Press / EPA
    Kuva
    Nuori SMA-potilas kokeilemassa tautia sairastavien liikkumisen avuksi kehitettyä laitetta espanjalaissairaalassa.
|

Faktakulma

SMA-tauti eli spinaalinen lihasatrofia on geenipoikkeamasta johtuva selkäytimessä sijaitsevien, lihaksiin toimintakäskyjä välittävien hermosolujen sairaus. Harvinainen, periytyvä geneettinen sairaus aiheuttaa vaikeaa etenevää liikuntakyvyttömyyttä ja voi lyhentää elämän pituutta.

SMA-taudin taudinkuva eri alaryhmissä (SMA I, SMA II, SMA III) vaihtelee huomattavasti erittäin vaikeasta ja kuolemaan imeväisiässä johtavasta taudista lievään lihasheikkouteen aikuisilla. Mitä nuorempana oireet alkavat, sitä vakavampi sairaus yleensä on.

Tauti havaitaan lapsilla tai nuorilla. Esimerkiksi SMA2:n eli taudin keskivaikean muodon oireet alkavat alle 18 kk:n iässä. Lapsi oppii istumaan, mutta ei koskaan opi seisomaan tai kävelemään tuetta. Taudin tämä muoto ei pitemmän päälle kuitenkaan juuri etene. Toisessa tautimuodossa liikkumisvaikeudet alkavat vanhempina, mutta tauti johtaa pyörätuolin tarpeeseen 35 ikävuoteen mennessä. SMA:n vaikutus elinikään vaihtelee. Lähteet: PALKO, Terve.fi

Suomi saattaa jättää hoitamatta harvinaiseen SMA-tautiin sairastuneet lapset ja nuoret, koska tautiin kehitettyä lääkettä pidetään listahinnaltaan kohtuuttoman kalliina vaikuttavuuteensa nähden. Lääkkeen hinta on ensimmäisenä vuonna noin 500 000 euroa per potilas ja se pysäyttää taudin etenemisen, mutta ei paranna sitä.

PALKO eli Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto pohtii parhaillaan, otetaanko SMA-taudin hoitoon kehitetty nusinerseeni julkisin varoin rahoitetun terveydenhuollon palveluvalikoimaan Suomessa. Neuvoston suositusluonnoksessa nusinerseeni rajataan järjestelmän ulkopuolelle lääkeyrityksen asettamalla listahinnalla siitä huolimatta, että sen käyttäminen olisi tietyillä potilasryhmillä ”lääketieteellisestä näkökulmasta perusteltua”. Kaikkia SMA-potilaita lääke ei auta.

SMA-potilaiden ja heidän omaistensa on hankala ymmärtää neuvoston suositusluonnosta.

– Lihastautia sairastavan lapsen äitinä ja SMA Finland Ry:n puheenjohtajana ihmettelen suuresti, miten Suomessa voidaan asettaa kuolemaan johtavista sairauksista kärsivät henkilön äärimmäisen epätasa-arvoiseen asemaan, kirjoittaa Pia Lemmetty Puheenvuoron blogissaan verraten SMA-potilaiden tilannetta syöpäpotilaisiin.

– Pelkästään nykyisen toimintakyvyn ylläpitävä lääkitys olisi lottovoitto. Vaikeamman SMA-tyypin omaaville kyseinen lääkehoito voi todellakin olla elämän ja kuoleman kysymys. Suurin osa SMA-potilaista omaa sairaudesta vaikeamman muodon, joka lyhentää elämän pituutta. Tuntuu ihmeelliseltä, jos “korkean terveydenhoitotason hyvinvointivaltiossa” tämä tehdään tietoisesti, arvostelee puolestaan tamperelainen SMA-potilas Ville Heiskanen omassa blogissaan.

Lemmetty arvostelee sitä, että sairaalat nojautuvat odottamaan PALKO:n päätöstä, vaikka voisivat päättää lääkkeen käytöstä itse. Toisaalta vuonna 2014 perustetun, sosiaali- ja terveysministeriön alaisen PALKO:n suositusten tarkoitus on nimenomaan yhtenäistää suomalaissairaaloiden ”palveluvalikoima” ja estää yhdenvertaisuusongelmien syntyminen eri sairaanhoitopiirien välille.

Vastikään kehitetty nusinerseeni sai Euroopan unionissa ja Suomessa myyntiluvan kesällä 2017, joten itse lääke on hyväksytty ja käytettävissä. PALKO:n suosituksessa on kyse siitä, otetaanko lääke julkisesti rahoitetun terveydenhoidon käyttöön. Potilaiden ja omaisten yhdistys SMA laskee sivuillaan, että jo 271 päivää on kulunut siitä, kun lääke sai myyntiluvan. Missä viipyy Suomen päätös, yhdistys kummastelee. Pia Lemmetty väittää joidenkin lapsipotilaiden jo kuolleen harkinta-aikana.

PALKO:n pääsihteeri Taina Mäntyranta kertoo Uudelle Suomelle, että ensimmäinen mahdollisuus tehdä virallinen päätös nusinerseeni-suosituksesta on neuvoston seuraavassa kokouksessa maaliskuun puolivälissä. Hänen mukaansa on kuitenkin mahdollista, että suositusta ei synny vielä tuolloin. Suositusluonnokseen on tullut kymmeniä kannanottoja.

– Nyt halutaan huolella katsoa ne läpi ja sen lisäksi tarkastellaan vielä tuorein tieteellinen kirjallisuus, kun tässä ihan kuukausittain saattaa tulla uusia tutkimustuloksia julki, Mäntyranta kertoo.

PALKO:n perustelumuistiossa korostetaan, että nusinerseenin vaikutuksista on vielä vähän tutkittua, tieteellista tietoa. Suositusluonnoksen koostamisen aikaan ei ollut vielä lainkaan tutkimustietoa lääkkeen vaikutuksista yli 9-vuotiailla potilailla. Se tiedetään, että nusinerseeni ei paranna SMA-tautia, mutta se ehkäisee hermosolujen tuhoutumista ja sen ”on todettu parantavan motorista toimintakykyä ja motorista kehitystasoa lumetoimenpiteeseen verrattuna lapsipotilailla, joilla on oireinen SMA-tauti”.

– Lyhytkestoisen tutkimusten mukaan nusinerseeni pienentää imeväisiässä sairastuneiden SMA-potilaiden kuoleman riskiä tai pitkäkestoisen avustetun hengitystuen tarvetta lumehoitoon verrattuna, mutta tiedot hoidon pitkäaikaisvaikutuksista puuttuvat, perustelumuistiossa todetaan.

Kuitenkin nusinerseeni-hoidosta huolimatta osa etenkin hyvin nuorella iällä sairastuneista potilaista menehtyy, muistiossa lisätään.

Mäntyrannan mukaan uutta tutkimustietoa lääkkeen vaikutuksista eri ikäryhmissä ja eri SMA-tyypeissä tulee nyt koko ajan, ja uudet tiedot voivat vaikuttaa lopulliseen suositukseen.

Koska vain osa SMA-potilaista hyötyy lääkkeestä ja koska se ei paranna tautia vaan estää sen etenemistä, katsoo PALKO, että ”lääkkeen hinta on sen vaikuttavuuteen nähden kohtuuton”. Nusinersiinin listahinnan mukainen hankintakustannus on ensimmäisenä hoitovuonna 500 000 euroa ja seuraavina vuosina 250 000 euroa vuodessa potilasta kohti. Lääkkeen käyttö on pysyvää.

Mäntyranta korostaa, että lääke rajataan julkisen palveluvalikoiman ulkopuolelle vain siinä tapauksessa, että listahinta ei jousta merkittävästi. Listahinta on lääkeyhtiön nusinersiinille määrittelemä lähtöhinta, jota ostaja saattaa kuitenkin pystyä neuvottelemaan alaspäin.

– Sitä listahintaa täytyy neuvotella alas, jotta lääke voisi kuulua palveluvalikoimaan niillä lääketieteellisesti määritellyillä potilailla, jotka määritellään suosituksessa, Mäntyranta sanoo.

– Täytyisi päästä huomattavasti alas siinä hinnassa, jotta se olisi linjassa muun päätöksenteon kanssa.

Lääkeyhtiöt myyvät patenttisuojattuja lääkkeitään eri hintaan eri maille ja Suomessa jopa eri sairaaloille, koska Suomella ei toistaiseksi ole kansallista neuvottelumekanismia vaan sairaanhoitopiirit ja piirien yhteiset hankintarenkaat käyvät hintaneuvottelut. Eri maiden ja sairaanhoitopiirien neuvottelut lääkeyhtiöiden kanssa ovat salaisia, joten hintojen eriytymisestä ei saada tietoa.

– Se ei ole yhdenvertaisuuden kannalta ihanteellista, koska silloin hinnat voivat asettua eri tasolle eri puolilla Suomea, Mäntyranta sanoo.

Hänen mukaansa ministeriössä selvitetään nyt, voisiko joku taho ottaa hoidettavakseen kansallisen hintaneuvottelun sekä laajemmin riskijakosopimuksen, jolla uuden kalliin lääkkeen käyttöön liittyvää riskiä voitaisiin tasata valmistajan ja lääkkeen maksajan kesken. Esimerkiksi muissa pohjoismaissa tällainen kansallinen mekanismi on.

Mäntyrannan mukaan nusinersiini on poikkeuksellisen kallis valmiste myös harvinaisen sairauden hoitoon käytettäväksi, uudeksi lääkkeeksi. Yksi pistos lääkettä maksaa noin 83 000 euroa. Toisaalta SMA-potilaita on hyvin vähän: Fimean arvion mukaan tällä hetkellä Suomessa on vain noin 180 potilasta.

Fimean arviointiraportin mukaan Suomessa ilmenisi vuosittain noin 3–10 uutta SMA-tapausta, ja hoidon piirissä olisi viiden vuoden jälkeen alle 30 potilasta. Tällöin kaikkien tautityyppien eli SMA I-, SMA II- ja SMA III-potilaiden yhteenlasketut nusinerseeni-hoidon lääkekustannukset olisivat viidentenä hoitovuonna noin 8,4 miljoonaa euroa.

Vaikka lääke onkin kallis potilaskohtaisesti, eikö tällaisessa tapauksessa olla valmiita tekemään poikkeusta?

– Totta kai harvinaissairauksia ja niiden lääkkeitä täytyy miettiä harvinaisuuden näkökulmasta. Mutta lääketiede menee eteenpäin niin, että esimerkiksi monissa yleisissäkin syöpäsairauksissa tiedetään yhä tarkemmin, kelle mikäkin lääke auttaa. Tällöin yleisissäkin sairauksissa on lääkkeitä, jotka ovat harvinaislääkkeen luonteisia, Mäntyranta sanoo.

– Silloin palataan yhdenvertaisuuskysymykseen: miksi yleiset sairaudet olisivat sellaisia, että niissä lääke ei saisi maksaa kovin paljoa? Miksi se saisi maksaa paljon vain silloin, kun on kyseessä harvinaissairauden lääke?

Tähän viitataan myös PALKO:n perustelumuistiossa. Vaikka nusinerseenihoidon aloittaminen olisi lääketieteellisestä näkökulmasta arvioituna perusteltua tietylle ryhmälle – ”oireisille, korkeintaan yhdeksänvuotiaille SMA-tautia sairastaville potilaille, joilla diagnoosi on tehty ennen kahden vuoden ikää, eikä potilas ole pysyvän, invasiivisen hengitystuen tarpeessa” – ei lääkettä voida korkean listahinnan vuoksi ottaa palveluvalikoimaan edes näillä todetuilla potilailla.

– Lääkehoidon korkeat kustannukset heikentäisivät muiden potilasryhmien asemaa tavalla, joka vaarantaisi yhdenvertaisuuden ja olisi siten eettisesti kestämätön, muistiossa todetaan.

SMA Finland Ry on jakanut karttakuvaa, jonka mukaan nusinersiini on jo otettu käyttöön useissa Euroopan maissa. Mäntyrannan mukaan vakuutusrahoitettuja terveydenhuoltojärjestelmiä, kuten Saksa, ei kuitenkaan voi suoraan verrata Suomeen. Oleellisempi vertailukohta ovat Pohjoismaat, joiden systeemi on verorahoitteinen, kuten Suomessa.

Norjan tuore linjaus oli myönteinen nusinerseenin käytölle, vaikka lääkkeen hintaa pidettiinkin korkeana, Mäntyranta kertoo.

– He ovat saaneet hintaa hilattua alas, mutta emme tiedä mihin saakka.

Myös Ruotsissa lääkettä on suositeltu käyttöön silloin kun tietyt, hyvin täsmälliset lääketieteelliset ehdot täyttyvät. Tanska puolestaan ei suosittele nusinerseeniä standardihoidoksi, koska hintapyyntöä pidetään suhteettomana verrattuna hoidon vaikutuksiin.

Hallintoylilääkäri Lasse Lehtonen on SMA-keskustelun myötä avannut keskustelua siitä, tulisiko lääkeyhtiöiden patenttisuojaa lyhentää lääkkeiden hintojen laskemiseksi.

LUE LISÄÄ: Ylilääkäri avaa 500 000 €:n lääkehoidon taustoja: ”Kohtuutonta suojata patentilla 15 vuoden ajaksi”

Faktakulma

SMA-tauti eli spinaalinen lihasatrofia on geenipoikkeamasta johtuva selkäytimessä sijaitsevien, lihaksiin toimintakäskyjä välittävien hermosolujen sairaus. Harvinainen, periytyvä geneettinen sairaus aiheuttaa vaikeaa etenevää liikuntakyvyttömyyttä ja voi lyhentää elämän pituutta.

SMA-taudin taudinkuva eri alaryhmissä (SMA I, SMA II, SMA III) vaihtelee huomattavasti erittäin vaikeasta ja kuolemaan imeväisiässä johtavasta taudista lievään lihasheikkouteen aikuisilla. Mitä nuorempana oireet alkavat, sitä vakavampi sairaus yleensä on.

Tauti havaitaan lapsilla tai nuorilla. Esimerkiksi SMA2:n eli taudin keskivaikean muodon oireet alkavat alle 18 kk:n iässä. Lapsi oppii istumaan, mutta ei koskaan opi seisomaan tai kävelemään tuetta. Taudin tämä muoto ei pitemmän päälle kuitenkaan juuri etene. Toisessa tautimuodossa liikkumisvaikeudet alkavat vanhempina, mutta tauti johtaa pyörätuolin tarpeeseen 35 ikävuoteen mennessä. SMA:n vaikutus elinikään vaihtelee. Lähteet: PALKO, Terve.fi

Jaa artikkeli:

Kommentit

Jorma Nordlin

"Suomessa jopa eri sairaaloille, koska Suomella ei toistaiseksi ole kansallista neuvottelumekanismia vaan sairaanhoitopiirit ja piirien yhteiset hankintarenkaat käyvät hintaneuvottelut."

Siiloutuneet hankinnat valtakunnallisen yhteishankinnan sijaan nostaa kustannuksia entisestään.

Tuija Lautiainen

Suomessa potilaalla on lain mukaan oikeus terveydentilansa edellyttämään hoitoon eikä hoitoa voida evätä taloudellisin perustein. Mutta nyt näyttää siltä että näin ei ole. Rahaa ei tunnu löytyvän muutaman kymmenen ihmisen jopa radikaalisti elämänlaatua parantavaan lääkkeeseen mutta rahakirstut ovat apposen avoinna esim. näille turhuuksille:
- paperittomien sosiaalipalveluihin, tänä vuonna arviolta 5,3 miljoonaa euroa
- pandojen vuokrahinta 15 vuodeksi vähintään 12 miljoonaa euroa (Ähtärin kunta on valmis takaamaan tätä verorahoilla, yli 8 miljoonalla)
- Espoon kadonneet tietokoneet yli 3 miljoonaa
- entisten kansanedustajien sopeutumiseläkkeet tai -rahat, yli 1,2 miljoonaa vuodessa vielä useita kymmeniä vuosia
- Talvivaara, jopa miljardi euroa
- Länsimetro, satoja miljoonia
- SPR epäonnistuneet turvapaikanhakijoiden keskukset 200 miljoonaa
- Suomen kehitysapu, korruptioon jopa 9 miljoonaa
Näitä esimerkkejä löytyy lisää vaikka kuinka paljon joten on turha vedota siihen että rahaa ei muka ole.

Yksikin kuolema säästösyistä on moraalitonta. Kyllä lasten hoitoon pitää rahat löytyä, ja löytyyhän ne jos on tahtoa. Kalliiksi sekin tulee jos lapset joutuvat hengityskoneeseen koska eivät saa lääkettä. Vakavan palovammahoitopotilaan hoito voi maksaa yli puoli miljoonaa euroa, annetaanko kuolla kun tuodaan ensiapuun? Tai vaikkapa keskosvauvat, laskin kädessäkö heitä jatkossa hoidetaan? Tai vissiin ei hoideta kun se tulee niin kalliiksi.

Jokainen äiti ja isä voi tietenkin miettiä, miltä tuntuisi jos kysymyksessä olis oma lapsi. Lapsen menetys on pahinta mitä voi tapahtua, mikään ei ole siihen verrattavissa.

Jussi Keskinen

Vakavampi ongelma on, että kohta ei saada mitään hoitoa.

Enää ei riitä rahaa edes normaali terveydenhoitoon. Tosi Tapaus Suomesta : " Viime vuonna toukokuussa olin kipeenä ja ois pitänyt mennä sairaalan päivystykseen, mut mulla ei ollut varaa.

Nää muut hoidot, jotka sain aikaisemmin aikuissosiaaliviraston maksamana. Olin joutunut ottamaan niihin lainaa... Nyt sama juttu, oon ottanut lainaa, jotta pääsen hoitohin ym.

Onneks on vielä luottotiedot kunnossa. Toimeentulotuen siirryttyä Kelaan on mennyt päin honkia. Vuodenvaihteessa taas pudoteltiin lääkkeitä pois kelan korvattavuuden piiristä, et silleen. Nytkin pitäis maksaa xx- xxx€/kk käsikauppatavaroihin Apteekkiin (lääkkeet jotka pudonneet pois lääkkeistä). Onneks tammikuussa meni jo maksukatto lääkkeissä"

Kiitos toimeentulon siirrosta Kelalle
Tässä eräs kertomus.

Ville Heiskanen

On tietenkin hienoa, että mennää lapset edellä, mutta on syytä korjata muutama asia tässä muuten hyvässä jutussa:

1. Tämän "lyhytkestoisen tutkimuksen" tulokset olivat niin hyvät, että sokkotutkimus lopettiin, jotta myös kontrolliryhmän lapset saivat oikeaa lääkettä.
2. Ei ole tieteellisiä perusteita miksei lääke tehoaisi myös aikuisilla. Kohde vain valittiin lapsista, joka heillä taudin kuva on tärkeämpää saada pysäytettyä.
3. Euroopan maat kuten Saksa, Ranska, Italia, Espanja ja Itävalta ovat päättäneet antaa lääkettä iästä tai sairauden tyypistä riippumatta kaikille. Tämä kertoo aika kiistattomasti, että sen tietellisen tehoon uskotaan myös lasten lisäksi.
4. Lääke on tutkimuksissa tehonnut merkittävällä tavalla yli puolella kohdehenkilöistä, joten on erittäin hyvä.
5. Valtaosa potilaista on yli 18-vuotiaita ja Ruotsin, sekä Norjan päätös rajata hoito vain alaikäisiin on käsittämätön, koska tulevaisuudessa meillä voi olla tilanne, jossa 5-vuotta hoitoa saanut on 22-vuotias ja hoitoa saamaton on 23-vuotias. Tämän taudin kohdalla mikään ikä 9-vuotta tai 18-vuotta ei ole vaikuttava tekijä, vaan sairauden geneettinen mekanismi, johon lääke vaikuttaa.

Matti Mustonen

Jos rajaa ei mihinkään vedetä niin jossain kuolee joku muu. Mitenkä se vastuu oikein vedetään? Tulevaisuudessa eri hoitojen hinnat ovat tähtitieteellisiä ja on varmaa ettei rahat riitä. "Rajattomuus" politiikka äärimmillään johtaa kestämättömään tilanteeseen joka asiassa - kenenkä osasta tingitään. On turha luulla, että verottamalla voidaan menoja kasvattaa rajattomasti. Tässä ei laiteta köyhiä kyykkyyn vaan nienomaan ne joilla vielä rahaa on. Auliilla alkoholipolitiikalla ja huumepolitikalla tapamme jo nyt kymmeniä lapsia ja nuoria - mihin siinä vedetään moraalin ja oikeuksien raja?

Juha Koponen

..lääkekuluihin enemmän verovaroja. SOTE uudistus tärkeää ja samalla nostetaan sairaanhoidon kuluja. Maatalouden tukiin annetaan 7 miljardia vuosittain. On aivan selvää, että koko summaa ei tarvita. Voidaan tinkiä 2 miljardia vaikkapa sairaanhoitoon..

Ilkka Vuori

Kaikillahan meillä on kuolemaan johtava sairaus. Vanhenemme.

Joku tilttaa pikemmin - toinen vielä nopeammin.

Kyllähän erikoisjärjestelyin - ja valtavalla rahalla - ihmiset saadaan roikkumaan elämässä vaikka 120 vuotta. Mutta jossain tulee kuitenkin järki - ja raha - vastaan.